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本发明提供一种用于起因于剪接异常的遗传性疾病的药物组合物。一种药物组合物，其包含可抑制成为起因于剪接异常的遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物作为有效成分，其用于遗传性疾病的预防、改善、进展抑制和/或治疗；一种对遗传性疾病进行...
该专利属于国立大学法人京都大学所有，仅供学习研究参考，未经过国立大学法人京都大学授权不得商用。

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