下载使用腺苷脱氨酶碱基编辑器编辑疾病相关基因的方法,包括遗传性疾病的治疗的技术资料

文档序号:32262405

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本发明提供包括新颖可编程的腺苷碱基编辑器系统(例如,ABE8)的组合物,其提供通过向受试者给药具有提高的效率的可编程的腺苷碱基编辑器系统(例如,ABE8)来治疗受试者的疾病或病症(例如,帕金森氏病、贺勒氏症、蕾特氏症或斯塔加特氏病)的方法及...
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