下载用于使神经元细胞兴奋性正常化和治疗德拉韦综合征的中间神经元特异性治疗剂的技术资料

文档序号:31997194

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本发明提供治疗性病毒载体,尤其是重组腺相关病毒(rAAV)载体,被设计为包含增强子序列,该序列将包含在载体中的效应基因(例如,编码SCN1A的多核苷酸、编码Gq
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