下载用于调节DUX4的表达的化合物、方法和医药组合物的技术资料

文档序号:31013233

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本发明的目的在于提供用于使双同源框4(DUX4)基因异常表达的个体的DUX4正常化的化合物、方法和医药组合物,本发明提供一种由12~30个残基构成的修饰寡核苷酸,包含至少8个连续的核酸碱基序列,该核酸碱基序列与序列号1的DUX4的成熟mRN...
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