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本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物、包含其的药物组合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。
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该专利属于斯基霍克疗法公司所有，仅供学习研究参考，未经过斯基霍克疗法公司授权不得商用。

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