下载用于治疗肌营养不良的组合疗法的技术资料

文档序号:30775692

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本文所述的本发明提供了基因治疗载体,如腺相关病毒(AAV)载体,所述载体共表达功能性蛋白质(如微型化的人微型肌营养不良蛋白基因产物)以及RNAi序列(siRNA、shRNA、miRNA)、反义序列、基因编辑酶的引导序列(如CRISPR/Ca...
该专利属于坚固生物科技公司所有,仅供学习研究参考,未经过坚固生物科技公司授权不得商用。

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