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本文公开了经由使用经改造的RNA支架、经改造的DNA支架或DNA‑RNA杂交支架，来募集ADAR以催化点突变进行治疗性编辑的系统。该系统包括经改造的ADAR2向导RNA(adRNA)，其携带与靶标RNA的20～100bp的互补性，和在5'端...
该专利属于加利福尼亚大学董事会所有，仅供学习研究参考，未经过加利福尼亚大学董事会授权不得商用。

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