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提供了重组核酸，其包含：线粒体靶向序列；线粒体蛋白编码序列，其中所述线粒体蛋白编码序列编码包含线粒体蛋白的多肽；和3’UTR核酸序列。还提供了包含所述重组核酸的药物组合物以及使用所述药物组合物治疗莱伯氏遗传性视神经病变(LHON)的方法。...
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