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本公开提供了用于治疗受试者的常染色体显性疾病的方法。在一些方面，所述方法包括使用具有一对独特的引导RNA序列的基因编辑酶，所述引导RNA序列在细胞中靶向常染色体显性疾病相关基因的突变型和野生型形式以进行破坏，然后向细胞提供野生型常染色体显性...
该专利属于纽约市哥伦比亚大学理事会所有，仅供学习研究参考，未经过纽约市哥伦比亚大学理事会授权不得商用。

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