下载用于IIIB型粘多糖贮积病的基因疗法的技术资料

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本文提供一种包含AAV衣壳和包装在其中的载体基因组的重组AAV(rAAV),其中所述载体基因组包含AAV5'反向末端重复序列(ITR)、编码功能性人类N‑乙酰基‑α‑氨基葡萄糖苷酶(hNAGLU)的工程化核酸序列、指导hNAGLU在靶细胞中...
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