下载一种血红蛋白病治疗有效性预测方法的技术资料

文档序号:26353109

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本申请涉及一种治疗个体中的血红蛋白病的方法,包括:a)评估步骤,该评估步骤包括评估经修饰的CD34阳性造血干细胞/祖细胞的第一群体分化后产生所需水平的γ‑球蛋白或胎儿血红蛋白的能力,其中第一群体的经修饰的CD34阳性HSPC来源于所述个体并...
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