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本发明公开了一种重组核酸分子，其包含可操作的依次连接的启动子和编码SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含编码功能性SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列和引...该专利属于舒泰神(北京)生物制药股份有限公司;北京三诺佳邑生物技术有限责任公司所有，仅供学习研究参考，未经过舒泰神(北京)生物制药股份有限公司;北京三诺佳邑生物技术有限责任公司授权不得商用。