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本公开涉及用于将mRNA引入干细胞诸如HSPC以及用于将基因编辑组分体外递送至此类细胞的组合物和方法。举例而言，本公开涉及在HSPC中使用CRISPR‑Cas9复合物修饰基因序列，以及用于在HSPC中实现这种基因修饰的方法和递送系统。...
该专利属于英特利亚治疗股份有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过英特利亚治疗股份有限公司授权不得商用。

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