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本公开提供了包含第一反向末端重复(ITR)、第二ITR和编码miRNA和/或治疗性蛋白质的基因盒的核酸分子。在某些实施方案中，该治疗性蛋白质包含凝血因子，例如，FVIII多肽、FIX多肽，或其片段。在一些实施方案中，该第一ITR和/或该第二...
该专利属于比奥维拉迪维治疗股份有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过比奥维拉迪维治疗股份有限公司授权不得商用。

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