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本公开提供了表达载体,其包含至少两个核酸序列,即编码抗‑HPRT RNAi的核酸序列和编码γ‑珠蛋白基因的核酸序列。在一些实施方案中,所述病毒载体为自失活慢病毒载体。在一些实施方案中,γ‑珠蛋白基因用于在遗传上矫正镰状细胞病或β‑地中海贫血...该专利属于卡利门股份有限公司;卡利门澳大利亚控股有限公司所有,仅供学习研究参考,未经过卡利门股份有限公司;卡利门澳大利亚控股有限公司授权不得商用。