下载一种腺相关病毒双重载体基因治疗系统及其在治疗黏多糖贮积症Ⅱ型中的应用的技术资料

文档序号:24061730

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本发明公开了一种腺相关病毒双重载体基因治疗系统及其在治疗黏多糖贮积症Ⅱ型中的应用。所述的腺相关病毒双重载体基因治疗系统由第一载体和第二载体组成,其中,所述第一载体为携带有靶向人源白蛋白基因(Albumin,Alb)切割位点的特异性小向导RN...
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