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本发明提供含有ATP7B基因表达框或其变异体的重组AAV载体。该AAV载体经静脉注射至肝豆状核变性模型小鼠体内，在肝脏中高效表达产生ATP7B或其变异体蛋白，有效地降低模型小鼠肝脏和尿液中的铜离子含量，显著降低模型小鼠血液中的谷丙转氨酶水平...
该专利属于北京锦篮基因科技有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过北京锦篮基因科技有限公司授权不得商用。

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