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本公开尤其提供了设计的PNPLA3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中,所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识:寡核苷酸的结构元件,诸如碱基序列、化学修饰(例如,糖、碱基和/...该专利属于波涛生命科学有限公司;美国辉瑞有限公司所有,仅供学习研究参考,未经过波涛生命科学有限公司;美国辉瑞有限公司授权不得商用。
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本公开尤其提供了设计的PNPLA3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中,所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识:寡核苷酸的结构元件,诸如碱基序列、化学修饰(例如,糖、碱基和/...