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本文描述了用于治疗、抑制或缓解受试者中的X连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的组合物和方法，所述受试者已被鉴别或选择为将从治疗、抑制或缓解XLA的疗法中受益的受试者。示例性的实施方式包括用于对BTK表达进行恢复或增加的基因疗法的构建体和方法。...
该专利属于西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)所有，仅供学习研究参考，未经过西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)授权不得商用。

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