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本申请提供治疗克拉伯病的方法，例如治疗婴儿中克拉伯病的方法。这样的方法包括免疫抑制患者(例如通过施用清髓方案)，施用脐带血移植(UCBT)(如同种异体的UCBT)，和增加患者中半乳糖脑苷脂酶(GALC)的表达(例如，通过使用基因编辑)。...
该专利属于联邦高等教育系统匹兹堡大学所有，仅供学习研究参考，未经过联邦高等教育系统匹兹堡大学授权不得商用。

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