下载用于治疗视网膜变性的基于CRISPR/CAS9的组合物和方法的技术资料

文档序号:21372022

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本文描述的是用于治疗主体中的视网膜变性的方法,所述视网膜变性例如利伯氏先天性黑蒙(LCA)、视网膜色素变性(RP)和青光眼。本文还提供的是改变细胞(例如视网膜神经节细胞)中的一种或多种基因产物的表达的方法。此类方法可以包括利用在单个紧凑的腺...
该专利属于约翰霍普金斯大学所有,仅供学习研究参考,未经过约翰霍普金斯大学授权不得商用。

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