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本文公开用于调节SMN2的剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物在制造用于治疗脊髓性肌萎缩的药物中的用途。...
该专利属于IONIS制药公司所有，仅供学习研究参考，未经过IONIS制药公司授权不得商用。

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