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本发明涉及用于治疗疾病的三环DNA反义寡核苷酸、组合物和方法，更具体而言，本发明提供了三环DNA(tc‑DNA)AON以及利用tc‑DNA AON调节pre‑mRNA加工期间发生的剪接事件的方法。tc‑DNA AON可用于在pre‑mRNA...该专利属于肌肉学研究协会;索邦大学;伯尔尼大学;法国国家科学研究中心所有，仅供学习研究参考，未经过肌肉学研究协会;索邦大学;伯尔尼大学;法国国家科学研究中心授权不得商用。