下载用于治疗或预防结晶样视网膜色素变性的基因载体及其用途的技术资料

文档序号:20009941

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本发明涉及一种用于治疗或预防结晶样视网膜色素变性(BCD)的基因载体以及其用途。本发明所述的用于治疗或预防结晶样视网膜色素变性的基因载体,包括:包装质粒,是插入了抗CD59短肽C9的基因序列的AAV2包装质粒;以及载体质粒,是插入了人类细胞...
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