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本发明提供一种Sanfilippo A综合症的慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括SGSH基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入SGS...
该专利属于深圳市免疫基因治疗研究院所有，仅供学习研究参考，未经过深圳市免疫基因治疗研究院授权不得商用。

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