下载编码用于治疗肾上腺脊髓神经病的ABCD1的核酸序列的鞘内递送的技术资料

文档序号:18817439

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本发明的方法涵盖编码ABCD1的核酸序列的递送,用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(X‑ALD),例如用于治疗肾上腺脊髓神经病(AMN)。...
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