下载用于治疗囊性纤维化的增效剂-校正剂组合的技术资料

文档序号:18790022

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提供了在用于治疗受试者的囊性纤维化的方法中的一种组合疗法,该组合疗法包含囊性纤维化跨膜传导调节物(CFTR)蛋白的功能调节剂(增效剂)、以及细胞加工和/或定位分子的一种或两种调节剂(校正剂),该受试者具有位于全长野生型CFTR的氨基酸残基1...
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