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本发明涉及用于治疗由铜转运ATPase2缺乏或功能障碍引起的病症，尤其是威尔森病的包含ATP7B变体的核酸构建体和基因治疗载体。根据本发明设计的AAV载体显著降低用该载体处理的威尔森病小鼠中的尿Cu排出和肝Cu含量，同时显著恢复铜蓝蛋白活性...
该专利属于基础应用医学研究基金会所有，仅供学习研究参考，未经过基础应用医学研究基金会授权不得商用。

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