下载色素性视网膜炎的RPGR基因疗法的技术资料

文档序号:16303729

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治疗患有由于编码色素性视网膜炎GTPase调节因子(RPGR)蛋白的基因中的功能丧失突变而导致的X连锁色素性视网膜炎(XLRP)或另一种临床上定义的眼科病症的人类受试者的方法,所述方法包括将包含腺伴随病毒载体的核酸给予所述受试者,所述腺伴随...
该专利属于麻省眼耳科医院;医药研究委员会;UCL商业有限公司所有,仅供学习研究参考,未经过麻省眼耳科医院;医药研究委员会;UCL商业有限公司授权不得商用。

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