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本发明涉及靶向亨廷顿氏病核酸序列的RNA干扰(RNAi)分子，以及使用这些RNAi分子以治疗亨廷顿氏病的方法。本发明提供了分离的miRNA穿梭载体，其表达具有有限脱靶毒性的治疗性siRNA。在某些实施方案中，将具有脱靶毒性的siRNA包含在...
该专利属于衣阿华大学研究基金会所有，仅供学习研究参考，未经过衣阿华大学研究基金会授权不得商用。

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