下载用于治疗遗传病状的方法和组合物的技术资料

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本文公开用于遗传修饰,例如用于治疗疾病或用于产生遗传修饰植物的方法和组合物。在一个方面,本文描述了一种修改细胞中的内源性基因的方法,包括以下步骤:向细胞施用包含识别内源性基因中的靶位点的单导向RNA的第一核酸分子和编码功能性结构域的第二核酸...
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