一种CSE mRNA纳米制剂及其制备方法和应用技术

本发明专利技术一种CSE mRNA纳米制剂及其制备方法和应用，属于生物技术领域。CSE mRNA纳米制剂通过下述方法制备：1、体外合成化学修饰的CSE mRNA，2、自组装方法制备可进行体内递送的CSE mRNA纳米制剂。CSE mRNA通过在疾病部位实现细胞水平的按需表达治疗基因，实现疾病精准治疗。本发明专利技术的优点：1、本发明专利技术中CSE mRNA识别不同类型/状态中特征性转录本实现的细胞特异性表达。2、编码PUMA和HNF4A的CSE mRNA能够特异性杀伤肿瘤细胞以及调节肝巨噬细胞和肝星状细胞，从而实现在肝癌以及肝纤维化疾病部位按需表达治疗基因，实现肝癌以及肝纤维化的精准治疗。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于生物，具体涉及一种csemrna纳米制剂及其制备方法和应用。

技术介绍

1、mrna作为遗传信息的瞬时载体，具有起效快、安全性高的显著优势，在蛋白质替代、癌症免疫治疗、基因组工程和细胞基因重编程等多个领域的药物开发中都展现出了巨大潜力，近年来基于该技术的疗法大幅增加。然而，目前临床批准的mrna技术尚存在一定的局限性，尤其是无法精确靶向特定细胞--这也是导致临床不良反应的重要原因。许多关于mrna主动靶向的研究包括器官选择性靶向脂质纳米颗粒(sortlnp)、基于抗体和新型脂质的纳米递送系统，这些方法都证明了能够增强mrna药物在特定组织和器官中的富集，但仍无法实现不同细胞类型或发育阶段特异性表达的目的，这对疾病精确治疗至关重要。为了实现这些目标，我们需要特异性、可编程、可扩展、具有成本效益和多物种应用的细胞型技术。

2、精准医疗的核心原则在于通过将基因组学和蛋白质组学等与先进的医疗技术相结合，实现对疾病和个体患者的个性化精准治疗，旨在提高疾病诊断和预防的效果。通过调控mrna药物在肝癌部位或细胞中按需特异性表达治疗蛋白为肝癌精准本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种CSE mRNA纳米制剂的制备方法，其特征在于，所述方法包括下述步骤：

2.根据权利要求1所述的一种CSE mRNA纳米制剂的制备方法，其特征在于：所述CSEmRNA是任意一种能够基于ADAR碱基编辑原理生产出具有细胞特异性表达能力的mRNA序列。

3.根据权利要求2所述的一种CSE mRNA纳米制剂的制备方法，其特征在于：所述CSEmRNA为自报告基因CSE mRNA、自扩增CSE mRNA或环状CSE mRNA。

4.根据权利要求1所述的一种CSE mRNA纳米制剂的制备方法，其特征在于：含有CSEmRNA纳米制剂的递送制品为任意一种能够递...

【技术特征摘要】

1.一种cse mrna纳米制剂的制备方法，其特征在于，所述方法包括下述步骤：

2.根据权利要求1所述的一种cse mrna纳米制剂的制备方法，其特征在于：所述csemrna是任意一种能够基于adar碱基编辑原理生产出具有细胞特异性表达能力的mrna序列。

3.根据权利要求2所述的一种cse mrna纳米制剂的制备方法，其特征在于：所述csemrna为自报告基因cse mrna、自扩增cse mrna或环状cse mrna。

4.根据权利要求1所述的一种cse mrna纳米制剂的制备方法，其特征在于：含有csemrna纳米制剂的递送制品为任意一种能够递送mrna的递送系统。

5.根据权利要求4所述的一种cse mrna纳米制剂的制备方法，其特征在于：能够递送...

【专利技术属性】
技术研发人员：孔娜，
申请(专利权)人：良渚实验室，
类型：发明
国别省市：