血管生成素样3的siRNA及其用途制造技术

技术编号:45947133 阅读:12 留言:0更新日期:2025-07-29 17:50
本公开涉及基因工程技术领域,具体地,本公开涉及血管生成素样3(ANGPTL3)的siRNA及其用途。本公开的发明专利技术人通过设计合适的特异性小干扰RNA序列以及siRNA缀合物,靶向ANGPTL3,通过降解细胞中ANGPTL3基因的转录物,从而降低ANGPTL3蛋白表达量,因此本公开提供的siRNA可用于预防和/或治疗血脂异常疾病。

【技术实现步骤摘要】

本公开涉及基因工程,具体地,本公开涉及血管生成素样3(angptl3)的sirna及其用途。


技术介绍

1、高脂血症又称血脂异常,是脂肪代谢或运转异常,使血浆脂质高于正常值的一种全身性疾病。血脂异常的临床表现主要包括两大方面:(1)脂质在真皮内沉积所引起的黄色瘤;(2)脂质在血管内皮沉积所引起的动脉粥样硬化,产生冠心病和周围血管病等。据调查,成人中血总胆固醇(tc)或甘油三酯(tg)升高者约占10%至20%,甚至儿童中也有近10%者血脂升高。现有的治疗血脂异常的药物主要有他汀类、胆固醇吸收抑制剂、树脂类、普罗步考、贝特类和烟酸及其衍生物。

2、目前治疗药物使用后或多或少都会有一些禁忌症和副反应,例如,他汀类药是目前常用的降低血清总胆固醇的首选药物,治疗单纯性血清总胆固醇水平增高者,也用于以血清总胆固醇水平增高为主,且伴有血清三酰甘油水平轻度增高者。这类药物主要包括洛伐他汀(美降之)、辛伐他汀(舒降之)、普伐他汀(普拉固)、氟伐他汀(来适可)、阿托伐他汀(立普妥)和西立伐他汀(拜斯亭)等。如长期服用可有腹胀、腹泻、便秘、头痛、失眠、皮疹、血栓性血本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种siRNA,所述siRNA选自如下任一组中的任一对siRNA:

2.根据权利要求1所述的siRNA,其特征在于,所述互补性区域的长度至少为17bp。

3.根据权利要求2所述的siRNA,其特征在于,所述互补性区域的长度为18-21bp。

4.根据权利要求3所述的siRNA,其特征在于,所述互补性区域的长度为19bp。

5.一种siRNA缀合物,其特征在于,所述siRNA缀合物包括权利要求1-4任一项所述的siRNA和靶向配体。

6.根据权利要求5所述的siRNA缀合物,其特征在于,所述siRNA与所述靶向配体共价连接;所...

【技术特征摘要】

1.一种sirna,所述sirna选自如下任一组中的任一对sirna:

2.根据权利要求1所述的sirna,其特征在于,所述互补性区域的长度至少为17bp。

3.根据权利要求2所述的sirna,其特征在于,所述互补性区域的长度为18-21bp。

4.根据权利要求3所述的sirna,其特征在于,所述互补性区域的长度为19bp。

5.一种sirna缀合物,其特征在于,所述sirna缀合物包括权利要求1-4任一项所述的sirna和靶向配体。

6.根据权利要求5所述的sirna缀合物,其特征在于,所述sirna与所述靶向配体共价连接;所述靶向配体连接于所述sirna的正义链;所述靶向配体通过硫代磷酸酯...

【专利技术属性】
技术研发人员:陈平刘兆贵张捷婷王芮徐娟付中国张海霖陈璞
申请(专利权)人:亿腾医药苏州有限公司
类型:发明
国别省市:

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