一种可电离阳离子脂质化合物及其应用制造技术

本发明专利技术提供了一种具有式(I)所示结构的可电离阳离子脂质化合物，其可用于制备用于递送治疗剂和/或预防剂的脂质纳米颗粒(LNP)。利用本发明专利技术的可电离阳离子脂质化合物制备的LNP具有较佳的稳定性和转染效率，可以高效地、稳定地将生物活性物质(包括核酸，例如mRNA)递送至靶细胞或器官，从而在体内引起高特异性抗体应答。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术属于生物医药领域，具体涉及一种阳离子脂质化合物以及在生物活性物质递送中的应用。

技术介绍

1、核酸药物主要指具有遗传特性和药理活性的含核苷酸或脱氧核苷酸结构的化合物，可用于肿瘤、组织再生、创面愈合、肺纤维化、炎性疾病、微生物感染等治疗，核酸药物在注射进入人体后，需要高效安全的药物递送系统将其递送到病变部位，该药物递送系统需要存留足够时间以准确靶向到病变部位，同时避免损伤正常细胞。

2、目前的递送系统可分为病毒载体和非病毒载体。病毒载体由于其免疫原性、致瘤性、和有限的载药量，使其在核酸药物中的应用较少；非病毒载体，如聚合物类(polymer)、脂质类(liposome或lnp)，其可以将核酸药物与特定的配体结合使其能够靶向特定的细胞，在目前的核酸药物中应用较多。lnp是目前核酸药物研究应用多的递送系统之一，lnp递送系统能够安全而有效地递送核酸。具有核酸包封率高，能够有效转染细胞，组织穿透性强，细胞毒性和免疫原性低等有利于递送药物等优势，与其他递送系统相比，具有巨大的优势，因此，lnp递送系统具有广阔的开发和应用前景。

3、本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.式(I)所示脂质化合物：

2.根据权利要求1所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

3.根据权利要求2所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

4.根据权利要求1所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

5.根据前述权利要求任一项所述的化合物，选自

6.根据前述权利要求任一项所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；

7.根据前述权利要求任一项所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；

<...

【技术特征摘要】

1.式(i)所示脂质化合物：

2.根据权利要求1所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

3.根据权利要求2所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

4.根据权利要求1所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

5.根据前述权利要求任一项所述的化合物，选自

6.根据前述权利要求任一项所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；

7.根据前述权利要求任一项所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；

8.根据前述权利要求任一项所述的化合物，其为式(iv-a)或式(iv-b)所示的化合物：

9.根据前述权利要求任一项所述的化合物，其为式(v-a)或式(v-b)所示的化合物：

10.根据前述权利要求任一项所述的化合物，其为式(vi-a)或式(vi-b)所示的化合物：

11.根据前述权利要求任一项所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

12.根据前述权利要求任一项所述的化合物或其立体异构体、互变异构体、以及药学上可接受的盐；其中

【专利技术属性】
技术研发人员：王正华，严志红，李荩，王浩猛，代守一，顾超男，刘健，朱涛，邱东旭，宇学峰，
申请(专利权)人：康希诺上海生物研发有限公司，
类型：发明
国别省市：

全部详细技术资料下载 我是这个专利的主人