【技术实现步骤摘要】
本公开涉及生物医药领域，特别涉及脂质化合物，其可与其他脂质组分，例如中性脂质、胆固醇和聚合物结合的脂质组合使用，以形成脂质纳米颗粒用于在活体外和活体内递送治疗剂(例如核酸分子，包括核酸模拟物，例如锁核酸(lna)、肽核酸(pna)和吗啉核酸(morpholino))以实现治疗或预防目的，包括疫苗接种。
技术介绍
1、rna疗法可以操纵基因表达或产生功能蛋白，使这些药物适用于具有既定遗传靶点的疾病，包括传染病、癌症和免疫疾病等。不管它们的治疗作用机制如何，一些功能性rna(如mrna)的大尺寸、它们的阴离子电荷以及它们对血流和组织中存在的rnase的敏感性，都使得mrna难以有效地进入细胞并自行发挥作用。
2、脂质纳米颗粒(lnp)是mrna药物常用的载体。lnp是一种多组分系统，通常由可电离脂质或阳离子类脂质化合物、辅助脂质、胆固醇、保护剂聚乙二醇-脂质共轭物组成。lnp可将mrna包裹在结构内部空腔中，这种结构可以提高mrna体内稳定性，有利于mrna发挥作用。然而，制剂中的lnp载体是药物注射后疼痛与炎症等不良反应的主要...
【技术保护点】
1.式(I)的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中L1为-OC(＝O)R1或-C(＝O)OR1或-NRaC(＝O)NRbRc或-OC(＝O)OR1或-C(＝O)NRbRc或-NRaC(＝O)R1。
3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中R1为直链C6-C24烷基或支链C6-C24烷基，优选为直链C10-C20烷基或支链C10-C20烷基，更优选为直链C15-C17烷基或支链C15-C17烷基。
4.根据权利要求3所述的化合物，其中：
5.根据权利要求4所述的化合物，其中L1为：
6.根据权利要求1...
【技术特征摘要】
1.式(i)的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中l1为-oc(＝o)r1或-c(＝o)or1或-nrac(＝o)nrbrc或-oc(＝o)or1或-c(＝o)nrbrc或-nrac(＝o)r1。
3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中r1为直链c6-c24烷基或支链c6-c24烷基，优选为直链c10-c20烷基或支链c10-c20烷基，更优选为直链c15-c17烷基或支链c15-c17烷基。
4.根据权利要求3所述的化合物，其中：
5.根据权利要求4所述的化合物，其中l1为：
6.根据权利要求1或2所述的化合物，其中g1为直链或支链c2-c10亚烷基，优选为直链或支链c6-c7亚烷基，更优选为：
7.根据权利要求1或2所述的化合物，其中g2为直链或支链c2-c10亚烷基，优选为直链或支链c7-c8亚烷基，更优选为：
8.根据权利要求1或2所述的化合物，其中l2为-c(＝o)ol3，l3为-r2＝r3＝r4-r5，并且其中：
9.根据权利要求1或2所述的化合物，其中l2为-c(＝o)ol3，l3为-r2＝r3＝r4-r5，并且其中：
10.根据权利要求9所述的化合物，其中l3为：
11.根据权利要求1或2所述的化合物，其中l2为-c(＝o)ol3，l3为-r6-r7，并且其中：
12.根据权利要求1或2所述的化合物，其中l2为-c(＝o)ol3，l3为-r6-r7，并且其中：
13.根据权利要求1或2所述的化合物，其中l2为-oc(＝o)l3，l3为-r8-r9，并且其中：
14.根据权利要求1或2所述的化合物，其中l2为-oc(＝o)l3，l3为-r8-r9，并且其中：
15.根据权利要求1或2所述的化合物，其中g3为：
16.根据权利要求1或2所述的化合物，其中所述化合物选自：
17.一种组合物，其包含权利要求1至16中任一项所述的化合物以及治疗剂或预防剂。
18.根据权利要求17所述的组合物，其进一步包含一种或多种结构脂质。
19.根据权利要求18所述的组合物，其中所述一种或多种结构脂质选自dspc、类固醇或其组合。
20.根据权利要求19...
【专利技术属性】
技术研发人员：王成龙，周一鸣，高艳霞，张云涛，威廉·贾，赵寰瑜，
申请(专利权)人：中生复诺健生物科技上海有限公司，
类型：发明
国别省市：
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