一种腺相关病毒衣壳蛋白及其用途制造技术

本发明专利技术涉及生物医药领域，特别是涉及一种腺相关病毒衣壳蛋白及其用途，所述腺相关病毒AAV2‑ACM208衣壳蛋白为在野生型腺相关病毒AAV2衣壳蛋白的氨基酸序列中插入如SEQ ID No.2所示的氨基酸序列后得到的衣壳蛋白。利用所述腺相关病毒衣壳蛋白制备得到的腺相关病毒可以通过玻璃体注射就能够高效到达视网膜，介导目的基因特异性地在成年小鼠全视网膜中表达，提高治疗效果，降低手术难度，比传统的转基因方法更灵活高效，并且应用更方便，成本更低。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及生物医药领域，特别是涉及一种腺相关病毒衣壳蛋白及其用途。

技术介绍

1、遗传性眼病由基因缺陷导致，往往表现为家族性疾病，致盲性眼病严重影响人们的生存质量。随着科学技术的发展，基因治疗为致盲性眼病提供了治疗新思路，有望为致盲性眼病患者带来美好前景。

2、视网膜色素上皮(rpe)是视网膜的基本组成部分，在视觉功能中起着至关重要的作用。视网膜色素上皮的结构和功能受损会导致多种视网膜疾病，目前尚无治疗这些疾病的方法。rpe的改变会损害功能并导致视网膜病变。例如，视网膜色素变性(rp)、年龄相关性黄斑变性(amd)和stargardt病(stgd)都是视网膜退行性疾病，其中rpe功能障碍与其发病机制有关。视网膜色素变性是一种常见的遗传性眼病，它会导致视网膜中的视杆细胞和视锥细胞逐渐退化，最终导致失明。基因治疗可以通过导入正常的视网膜色素蛋白基因来恢复视网膜色素的功能，从而延缓或防止视网膜退化。遗传性视网膜病变症是一种常见的遗传性眼科疾病，主要表现为视网膜色素上皮细胞和视网膜感光细胞的损伤和死亡，导致视力逐渐下降。目前，基因治疗已成为治疗遗传本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种腺相关病毒AAV2-ACM208衣壳蛋白，其特征在于，所述腺相关病毒AAV2-ACM208衣壳蛋白为在野生型腺相关病毒AAV2衣壳蛋白的氨基酸序列中插入如SEQ ID No.2所示的氨基酸序列后得到的衣壳蛋白。

2.根据权利要求1所述的腺相关病毒AAV2-ACM208衣壳蛋白，其特征在于，所述野生型腺相关病毒AAV2衣壳蛋白的氨基酸序列如SEQ ID No.1所示。

3.根据权利要求2所述的腺相关病毒AAV2-ACM208衣壳蛋白，其特征在于，在野生型腺相关病毒AAV2衣壳蛋白的第587与588位点之间插入如SEQ ID No.2所示的氨基酸序列后得到所述...

【技术特征摘要】

1.一种腺相关病毒aav2-acm208衣壳蛋白，其特征在于，所述腺相关病毒aav2-acm208衣壳蛋白为在野生型腺相关病毒aav2衣壳蛋白的氨基酸序列中插入如seq id no.2所示的氨基酸序列后得到的衣壳蛋白。

2.根据权利要求1所述的腺相关病毒aav2-acm208衣壳蛋白，其特征在于，所述野生型腺相关病毒aav2衣壳蛋白的氨基酸序列如seq id no.1所示。

3.根据权利要求2所述的腺相关病毒aav2-acm208衣壳蛋白，其特征在于，在野生型腺相关病毒aav2衣壳蛋白的第587与588位点之间插入如seq id no.2所示的氨基酸序列后得到所述腺相关病毒aav2-acm208衣壳蛋白，所述腺相关病毒aav2-acm208衣壳蛋白的氨基酸序列如seq id no.5所示。

4.一种核酸构建体，其特征在于，所述构建体含有编码权利要求1-3任一所述的腺相关病毒aav2-acm208衣壳蛋白的核苷酸序列。

5.根据权利要求4所述的核酸构建体，其特征在于，所述构建体含有如seq id no.3或seqid no.4所示的核苷酸序列。

6.一种宿主细胞，其特征在于，所述宿主细胞包含权利要求4或5所述的核酸构建体或基因组中整合有异源的如seq id no.3或seq id no.4所示的核苷酸序列，或所述宿主细胞包含权利要求1-3任一项所述的腺相关病毒aav-acm208衣壳蛋白。

7.一种腺相关病毒载体系统，其特征在于，所述腺相关病毒载体系统包含包装质粒、表达质粒和辅助质粒，所述包装质粒包含权利要求4或5所示的核酸构建体。

8.一种腺相关病毒aav-acm208，其特征在于，所述腺相关病毒含有权利要求1-3任一项所述的腺...

【专利技术属性】
技术研发人员：储岑凤，黄先玉，张慧芳，
申请(专利权)人：上海玮美基因科技有限责任公司，
类型：发明
国别省市：