【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及心脏疾病(例如心肌病)的治疗，并且更具体而言，涉及用于治疗与肌营养不良蛋白有关的心肌病的基因疗法方法和药物组合物。
技术介绍
0、专利技术背景
1、尽管药理学在治疗例如心脏衰竭的各种心脏疾患中取得进展，但死亡率和发病率仍然高得令人无法接受。此外，某些治疗方法不适合许多患者(例如患有晚期心脏衰竭疾患并且伴有其他共病症的患者)。替代方法，例如基因疗法和细胞疗法已引起较大关注，因为其有可能在解决许多心脏病的根本致病机制方面具有独特的针对性和有效性。
技术实现思路
1、本专利技术的某些实施方案的目标是提供将治疗性多核苷酸序列递送至人类受试者的心肌细胞的方法。
2、本专利技术的某些实施方案的另一个目标是利用用于治疗与肌营养不良蛋白有关的心肌病的基因疗法方法。
3、本专利技术的某些实施方案的另一个目标是将编码微肌营养不良蛋白构建体的多核苷酸序列向量化。
4、本专利技术的某些实施方案的另一个目标是向人类患者的心脏组织递送向量化的微肌营养不良蛋
<本文档来自技高网...【技术保护点】
1.一种用于治疗或预防人类受试者的心肌病的基因疗法药物，所述基因疗法药物包含：
2.如权利要求1所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列仅编码所述肌营养不良蛋白的铰链域的铰链1、铰链3和铰链4。
3.如权利要求1所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列仅编码所述肌营养不良蛋白的铰链域的铰链1和铰链4。
4.如权利要求1所述的基因疗法药物，其中所述子集的重复单元由R1和R24或其部分组成。
5.如权利要求4所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列编码所述肌营养不良蛋白的整个CT域。
6.如权利要求4...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种用于治疗或预防人类受试者的心肌病的基因疗法药物，所述基因疗法药物包含：
2.如权利要求1所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列仅编码所述肌营养不良蛋白的铰链域的铰链1、铰链3和铰链4。
3.如权利要求1所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列仅编码所述肌营养不良蛋白的铰链域的铰链1和铰链4。
4.如权利要求1所述的基因疗法药物，其中所述子集的重复单元由r1和r24或其部分组成。
5.如权利要求4所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列编码所述肌营养不良蛋白的整个ct域。
6.如权利要求4所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列编码约65％至约85％的r1和约20％至约40％的r24。
7.如权利要求4所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列编码约65％至约85％的r1和约50％至约70％的r24，条件是所述多核苷酸序列完全编码所述肌营养不良蛋白基因的外显子60。
8.如权利要求4所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸编码序列编码约95％或更高的r1和约60％或更低的r24，条件是所述多核苷酸序列完全编码所述肌营养不良蛋白基因的外显子60。
9.如权利要求1所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸序列仅编码所述肌营养不良蛋白的富含半胱氨酸的域的外显子70-75或其部分。
10.如权利要求9所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸序列进一步编码重复单元r2的至少一部分。
11.如权利要求9所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸序列仅编码所述肌营养不良蛋白的铰链域的铰链1、铰链3和铰链4，并且其中所述子集的重复单元由r1、r2和r24或其部分组成。
12.一种基因疗法药物，所述基因疗法药物包含含有与seq id no:2、seq id no:3、seqid no:4或seq id no:5至少90％同一的微肌营养不良蛋白编码序列的多核苷酸序列。
13.如权利要求1-12中任一项所述的基因疗法药物，其中所述多核苷酸...
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