【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本公开涉及包括聚合物组分和脂质组分的纳米颗粒组合物。本公开还涉及用于核酸递送的具有所述纳米颗粒组合物的脂质纳米颗粒(lnp)及其制备和使用方法。
技术介绍
1、基于信使rna(mrna)的covid-19疫苗的巨大成功使得mrna以及质粒dna成为用于预防和治疗各种疾病的新类别的治疗剂。为了在体内发挥作用，mrna需要安全、有效且稳定的递送系统，所述递送系统保护核酸免于降解并且允许细胞摄取和mrna释放。脂质纳米颗粒(lnp)已经成功地进入临床用于递送mrna；具体地，脂质纳米颗粒-mrna疫苗现已在临床上用于对抗冠状病毒性疾病2019(covid-19)，这标志着mrna治疗的里程碑。显然，lnp在mrna递送中起至关重要的作用。例如，covid-19疫苗的lnp由50mol％可电离脂质、10mol％dspc、38.5mol％胆固醇和1.5mol％peg2000-dmg制成。在这些组分中，可电离脂质在lnp中起两种关键作用：1)通过其带正电的氨基与mrna分子骨架中的带负电的磷酸基团之间的静电相互作用包封mrna；以及2)破坏核内体/...
【技术保护点】
1.一种纳米颗粒组合物，其包含
2.根据权利要求1所述的纳米颗粒组合物，其中所述聚合物组分占所述纳米颗粒组合物的约0.1mol％至约20mol％。
3.根据权利要求1或2所述的纳米颗粒组合物，其中所述脂质组分包含
4.根据权利要求3所述的纳米颗粒组合物，其中所述可电离的和/或永久带电的阳离子脂质占所述纳米颗粒组合物的约5mol％至约30mol％。
5.根据权利要求3或4所述的纳米颗粒组合物，其中所述辅助脂质是磷脂。
6.根据权利要求3至5中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述辅助脂质占所述纳米颗粒组合物的约1...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种纳米颗粒组合物，其包含
2.根据权利要求1所述的纳米颗粒组合物，其中所述聚合物组分占所述纳米颗粒组合物的约0.1mol％至约20mol％。
3.根据权利要求1或2所述的纳米颗粒组合物，其中所述脂质组分包含
4.根据权利要求3所述的纳米颗粒组合物，其中所述可电离的和/或永久带电的阳离子脂质占所述纳米颗粒组合物的约5mol％至约30mol％。
5.根据权利要求3或4所述的纳米颗粒组合物，其中所述辅助脂质是磷脂。
6.根据权利要求3至5中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述辅助脂质占所述纳米颗粒组合物的约10mol％至约50mol％。
7.根据权利要求3至6中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述结构脂质是胆固醇。
8.根据权利要求3至7中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述结构脂质占所述纳米颗粒组合物的约20mol％至约50mol％。
9.根据权利要求3至8中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述peg脂质的平均
10.根据权利要求3至9中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述peg脂质占所述纳米颗粒组合物的约0.5mol％至约5mol％。
11.根据权利要求1至10中任一项所述的纳米颗粒组合物，其包含：
12.根据权利要求11所述的纳米颗粒组合物，其中数字x和数字z在式i中是相同的。
13.根据权利要求11或12所述的纳米颗粒组合物，其中所述辅助脂质包含约5mol％至约30mol％的dspc和/或约5mol％至约30mol％的dope。
14.根据权利要求11至13中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述式i的化合物的平均分子量为约1000道尔顿至约30000道尔顿(例如，约1000道尔顿至约10000道尔顿)。
15.根据权利要求11至14中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中数字x选自1-15，数字y选自30-80，并且数字z选自1-15。
16.根据权利要求11至15中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述式i的化合物是l121、l92或l81。
17.根据权利要求1至10中任一项所述的纳米颗粒组合物，其包含：
18.根据权利要求17所述的纳米颗粒组合物，其中数字x和数字z在式ii中是相同的。
19.根据权利要求17或18所述的纳米颗粒组合物，其中所述辅助脂质包含约5mol％至约30mol％的dspc和/或约5mol％至约30mol％的dope。
20.根据权利要求17至19中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述式ii的化合物的平均分子量为约1000道尔顿至约30000道尔顿(例如，约1000道尔顿至约10000道尔顿)。
21.根据权利要求17至20中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中数字x选自10-50，数字y选自1-30，并且数字z选自10-50。
22.根据权利要求17至21中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述式ii的化合物是l31r1或l17r4。
23.根据权利要求1至10中任一项所述的纳米颗粒组合物，其包含：
24.根据权利要求23所述的纳米颗粒组合物，其中所述辅助脂质包含约5mol％至约30mol％的dspc和/或约5mol％至约30mol％的dope。
25.根据权利要求23或24所述的纳米颗粒组合物，其中所述式iv的化合物的平均分子量为约1000道尔顿至约30000道尔顿(例如，约1000道尔顿至约10000道尔顿)。
26.根据权利要求23至25中任一项所述的纳米颗粒组合物，其中所述式iv的化合物中的数字x为约30至...
【专利技术属性】
技术研发人员：DM·朱，
申请(专利权)人：奎尔波特股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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