【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及生物化学领域，具体涉及一种修饰的核苷酸单体及其在sirna分子中的用途。
技术介绍
1、近年来，在sirna成药方面取得了相当程度的进展。sirna作为药物活性成分已为公众所知，rna干扰其对应的sirna作用机制是以一种核酸内切酶复合物为特征介导的rna干扰方式。从基因水平上，通过sirna几乎可以治疗所有的疾病，包括肿瘤、传染病、遗传性疾病等，因而sirna已成为最热门的生物医药研究领域。理论上，sirna疗法可以靶向任何致病基因组中的靶基因，有着强力和持久的作用疗效，可以显著降低给药频率，提高患者用药的依从性，从而达到更好的治疗效果。
2、但是，sirna疗法并没有很快在临床中得到快速开发，其在体内的稳定性和十分有限的生物利用度成为寡聚核酸类新药开发的主要障碍。
3、为了综合改善sirna的活性、体内稳定性和药代动力学性能，提高其生物利用度，本领域技术人员经常会选择对sirna中特定的核苷酸进行化学修饰，改善sirna的理化性质，提高其在体内的生物利用度，来提高sirna对靶基因mrna的沉默
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【技术保护点】
1.一种具有式I所示结构的核苷酸单体化合物，或其立体异构体、或其氘代化合物、或其氟代化合物、或其可用的盐：
2.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：所述Bx选自A、T、U、G,、C以及其类似物，具有下列结构：
3.根据权利要求2所述的化合物，其特征在于，所述Bx选自下列结构：
4.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
5.根据权利要求1～4所述化合物，其特征在于：式I所示的化合物具体为：
6.权利要求1～5所述的核苷酸单体化合物在制备寡核苷酸中作为中间体的用途；优选地，所述寡核苷酸为siRNA。>
7.根据权利...
【技术特征摘要】
1.一种具有式i所示结构的核苷酸单体化合物，或其立体异构体、或其氘代化合物、或其氟代化合物、或其可用的盐：
2.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：所述bx选自a、t、u、g,、c以及其类似物，具有下列结构：
3.根据权利要求2所述的化合物，其特征在于，所述bx选自下列结构：
4.根据权利要求1所述的化合物，其特征在于：
5.根据权利要求1～4所述化合物，其特征在于：式i所示的化合物具体为：
6.权利要求1～5所述的核苷酸单体化合物在制备寡核苷酸中作为中间体的用途；优选地，所述寡核苷酸为sirna。
7.根据权利要求6所述的用途，其特征在于：权利要求1～5所述的核苷酸单体化合物作为中间体在制备sirna反义链的用途；优选地，权利要求1～5所述的核苷酸单体化合物作为中间体在制备sirna反义链5’端第一个核苷酸的用途。
8.一种sirna，其包含正义链和反义链；所述正义链和反义链各自包含15至45个修饰或未修饰的核苷酸，正义链和反义链部分互补形成双链区；...
【专利技术属性】
技术研发人员：刘兆贵，万金桥，王钊，周洁华，
申请(专利权)人：成都先衍生物技术有限公司，
类型：发明
国别省市：
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