【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术一般性涉及用于增强细胞摄取的化合物和方法的领域。具体地，本专利技术涉及n-乙酰半乳糖胺化合物及其缀合物。还提供了制备这些分子的方法及其用途，特别是在医药中的用途。
技术介绍
1、药剂，例如寡聚化合物(例如，寡核苷酸)，需要进入靶细胞才能变得有活性。已经使用多种方式将寡聚化合物运送至靶细胞中，包括病毒递送载体、基于脂质的递送、基于聚合物的递送和基于缀合物的递送(paunovska et al.,drug delivery systems for rnatherapeutics,2022,nature reviews genetics,23(5):265-280；chen et al.,2022,molecular therapy,nucleic acids,29:150-160)。
2、n-乙酰半乳糖胺(n-acetylgalactosamine，galnac)化合物与寡聚化合物的缀合已成为将寡聚化合物递送至细胞(例如肝细胞)的主要递送策略。文献中先前已描述了各种galnac化合物缀合物，包括以下内容，所有这些内容均...
【技术保护点】
1.一种具有式(0)的结构的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中Y是载荷，其中所述载荷包含寡聚化合物，例如寡核苷酸、肽、抗体、抗体片段或具有药物活性的化合物。
3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中X和R1各自表示H原子。
4.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其具有式(I)的结构：
5.根据权利要求4所述的化合物，其中所述修饰的和/或未修饰的寡核苷酸是单链或双链修饰的和/或未修饰的寡核苷酸。
6.根据权利要求4至5中任一项所述的化合物，其中所述修饰的和/或未修饰的寡核苷酸通过正义链的3’端附
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【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种具有式(0)的结构的化合物：
2.根据权利要求1所述的化合物，其中y是载荷，其中所述载荷包含寡聚化合物，例如寡核苷酸、肽、抗体、抗体片段或具有药物活性的化合物。
3.根据权利要求1或2所述的化合物，其中x和r1各自表示h原子。
4.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其具有式(i)的结构：
5.根据权利要求4所述的化合物，其中所述修饰的和/或未修饰的寡核苷酸是单链或双链修饰的和/或未修饰的寡核苷酸。
6.根据权利要求4至5中任一项所述的化合物，其中所述修饰的和/或未修饰的寡核苷酸通过正义链的3’端附接。
7.根据权利要求4至6中任一项所述的化合物，其中所述修饰的和/或未修饰的寡核苷酸与靶核苷酸序列结合并且修饰由所述靶核苷酸序列编码的基因的表达。
8.根据权利要求1所述的化合物，其具有式(ii)的结构：
9.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，
10.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中k和m之和是8至12的整数，并且优选是10。
11.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(0a)、式(ia)或式(iia)的结构：
12.一种具有式(iii)的结构的化合...
【专利技术属性】
技术研发人员：D·斯坦纳，王彦峰，梁雪海，
申请(专利权)人：昂拓生物医药有限公司，
类型：发明
国别省市：
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