【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及用于将核酸靶向递送至细胞的药剂和方法。核酸包括dna和/或rna。在一些实施方案中，核酸包含rna，如mrna。在一些实施方案中，核酸编码抗原受体，如t细胞受体(tcr)或嵌合抗原受体(car)。将编码抗原受体(如tcr或car)的核酸递送至细胞可以有助于产生经遗传修饰以表达抗原受体的免疫效应细胞。在一些实施方案中，本专利技术涉及一种颗粒，所述颗粒包含疏水部分，所述疏水部分具有与其共价连接的结合部分(靶向化合物)，并且所述颗粒携带核酸有效载荷，例如编码抗原受体的核酸。可以通过靶向化合物对感兴趣靶细胞上的细胞表面抗原的直接或间接结合来实现细胞的靶向。在一些实施方案中，靶向化合物的结合部分结合至靶细胞(例如免疫效应细胞)上的细胞表面抗原，以将携带核酸有效载荷的颗粒靶向至靶细胞。在这些实施方案中，靶向化合物的结合部分可以是对细胞表面靶标(例如膜蛋白)具有亲和力的构建体，并且包括抗体或抗体片段。在一些实施方案中，靶向化合物的结合部分与结合至靶细胞(例如免疫效应细胞)上的细胞表面抗原的化合物(对接化合物)结合，以将携带核酸有效载荷的颗粒靶向至靶细胞。在一些...
【技术保护点】
1.一种下式的化合物：
2.权利要求1的化合物，其中
3.权利要求1或2的化合物，其中
4.权利要求1-3中任一项的化合物，其中
5.权利要求1-4中任一项的化合物，其中
6.权利要求1-5中任一项的化合物，其中
7.权利要求1-6中任一项的化合物，其中
8.权利要求1-7中任一项的化合物，其中
9.权利要求1-8中任一项的化合物，其中
10.权利要求9的化合物，其中
11.权利要求1-10中任一项的化合物，其包含
12.权利要求1-11...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种下式的化合物：
2.权利要求1的化合物，其中
3.权利要求1或2的化合物，其中
4.权利要求1-3中任一项的化合物，其中
5.权利要求1-4中任一项的化合物，其中
6.权利要求1-5中任一项的化合物，其中
7.权利要求1-6中任一项的化合物，其中
8.权利要求1-7中任一项的化合物，其中
9.权利要求1-8中任一项的化合物，其中
10.权利要求9的化合物，其中
11.权利要求1-10中任一项的化合物，其包含
12.权利要求1-11中任一项的化合物，其为下式的化合物：
13.权利要求1-12中任一项的化合物，其中
14.权利要求1-13中任一项的化合物，其中
15.权利要求14的化合物，其中
16.权利要求1-15中任一项的化合物，其中
17.权利要求1-16中任一项的化合物，其中
18.权利要求1-15中任一项的化合物，其中
19.一种功能化颗粒，其包含一种或多种颗粒形成组分、核酸有效载荷和权利要求1-18中任一项的化合物，其中
20.权利要求19的功能化颗粒，其中
21.权利要求19的功能化颗粒，其中
22.权利要求21的功能化颗粒，其中
23.权利要求20-22中任一项的功能化颗粒，其中所述结合至细胞表面抗原的部分包含抗体或抗体样分子。
24.权利要求23的功能化颗粒，其中
25.权利要求20-24中任一项的功能化颗粒，其中所述细胞表面抗原对免疫效应细胞是特征性的。
26.权利要求20-25中任一项的功能化颗粒，其中所述细胞表面抗原选自cd4、cd8和cd3。
27.权利要求21-26中任一项的功能化颗粒，其中b包含肽标签，并且b’包含结合至所述肽标签的部分。
28.权利要求21-26中任一项的功能化颗粒，其中b’包含肽标签，并且b包含结合至所述肽标签的部分。
29.权利要求27或28的功能化颗粒，其中所述结合至肽标签的部分包含抗体或抗体样分子。
30.权利要求29的功能化颗粒，其中
31.权利要求27-30中任一项的功能化颗粒，其中所述肽标签包含alfa-标签。
<...【专利技术属性】
技术研发人员：M·冈卢夫，董正欣，P·黑勒，H·哈斯，K·克林格尔，K·坦基，A·阿普里塞诺，A·M·比尔迈尔，T·卡普尔，K·库纳，B·伦斯特尔，HU·施莫尔特，J·维斯特胡贝劳施，D·维尔德曼，J·麦吉，D·卡林，J·P·博根，K·科赫，O·奥特森，C·克雷斯，
申请(专利权)人：生物技术欧洲股份公司，
类型：发明
国别省市：
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