【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本申请涉及用于将分子载荷(例如，寡核苷酸)递送至细胞的靶向复合物及其用途，特别是与疾病治疗相关的用途。参考电子序列表电子序列表(d082470066wo00-seq-cob.xml；大小：1,203,807字节；以及创建日期：2022年7月7日)的内容通过引用整体并入本文。
技术介绍
1、肌养蛋白病(dystrophinopathy)是由编码肌养蛋白(dystrophin)的基因中的突变引起的一组独特的神经肌肉疾病。肌养蛋白病包括迪谢内肌营养不良(duchennemuscular dystrophy)、贝克肌营养不良(becker muscular dystrophy)和x连锁的扩张型心肌病。dmd基因(“dmd”)，其编码肌养蛋白，是包含79个外显子和约260万总碱基对的大基因。dmd中的许多突变(包括外显子移码、缺失、替换和重复突变)能够降低功能性肌养蛋白的表达，导致肌养蛋白病。靶向人dmd的外显子的数种药剂已被美国食品和药物管理局(food and drug administration，fda)批准，包括casimersen、v...
【技术保护点】
1.复合物，其包含与寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1(TfR1)抗体，所述寡核苷酸被配置成用于诱导DMD前体mRNA中外显子51的跳读，其中所述寡核苷酸包含与SEQ ID NO:160至383中任一者的至少8个连续核苷酸互补的互补区。
2.权利要求1所述的复合物，其中所述抗TfR1抗体包含：
3.权利要求1或权利要求2所述的复合物，其中所述抗TfR1抗体包含：
4.权利要求1至3中任一项所述的复合物，其中所述抗TfR1抗体包含：
5.权利要求1至4中任一项所述的复合物，其中所述抗TfR1抗体是Fab片段、Fab’片段、...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.复合物，其包含与寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1(tfr1)抗体，所述寡核苷酸被配置成用于诱导dmd前体mrna中外显子51的跳读，其中所述寡核苷酸包含与seq id no:160至383中任一者的至少8个连续核苷酸互补的互补区。
2.权利要求1所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体包含：
3.权利要求1或权利要求2所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体包含：
4.权利要求1至3中任一项所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体包含：
5.权利要求1至4中任一项所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体是fab片段、fab’片段、f(ab’)2片段、scfv、fv或全长igg。
6.权利要求5所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体是fab片段。
7.权利要求6所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体包含：
8.权利要求6或权利要求7所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体包含：
9.权利要求1至8中任一项所述的复合物，其中所述抗tfr1抗体不与转铁蛋白受体1的转铁蛋白结合位点特异性结合，和/或其中所述抗tfr1抗体不抑制转铁蛋白与转铁蛋白受体1的结合。
10.权利要求1至9中任一项所述的复合物，其中所述寡核苷酸包含所述dmd前体mrna的剪接特征的至少4个连续核苷酸的互补区。
11.权利要求10所述的复合物，其中所述剪接特征是所述dmd前体mrna的外显子51中的外显子剪接增强子(ese)，任选地其中所述ese包含seq id no:860至894中任一者的序列。
12.权利要求10所述的复合物，其中所述剪接特征是分支点、剪接供体位点或剪接受体位点，任选地其中所述剪接特征跨越所述dmd前体mrna的外显子50与内含子50的连接处、在其内含子50中、跨越其内含子50与外显子51的连接处、跨越其外显子51与内含子51的连接处、在其内含子51中、或跨越其内含子51与外显子52的连接处，并且还任选地其中所述剪接特...
【专利技术属性】
技术研发人员：科迪·A·德雅尔丹，基姆·唐，詹姆斯·麦克斯维根，罗梅什·R·苏布拉马尼亚，蒂莫西·威登，穆罕默德·T·卡塔纳尼，布伦丹·奎因，约翰·纳吉姆，
申请(专利权)人：达因疗法公司，
类型：发明
国别省市：
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