用表达可溶性CD59的基因疗法载体治疗地图样萎缩的方法技术

所述本发明专利技术提供了一种用于治疗受试者的补体障碍诸如年龄相关性黄斑变性(AMD)的方法，该方法包括通过眼部注射将药物组合物施用到受试者的患眼中，其中该组合物包含与启动子可操作地连接的编码可溶性CD59(sCD59)蛋白质的核酸，其中编码sCD59的该核酸被封装到递送载体中，并且其中该施用导致该患眼的细胞表达和分泌该sCD59蛋白质，并且该表达导致该患眼中受影响细胞的治疗。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

所述本专利技术整体涉及使用基因疗法来治疗视网膜疾病，包括年龄相关性黄斑变性(amd)和地图样萎缩(ga)。

技术介绍

1、年龄相关性黄斑变性(amd)是一种缓慢且进行性的黄斑疾病。amd是发达国家60岁以上患者失明的主要原因(friedman,ds等人，prevalence of age-related maculardegeneration in the united states，arch ophthalmol.，2004年，第122卷：第564-572页；van leeuwen,r、klaver,cc、vingerling,jr、hofman,a、de jong,pt，epidemiology ofage-related maculopathy:a review，eur j epidemiol.，2003年，第18卷：第845-854页)。在全球范围内，amd占所有失明的大约9％，并且预计到2020年将影响大约196百万人(wongwl、su x、li x等人，global prevalence of age-related macular dege本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种用于治疗受试者的年龄相关性黄斑变性(AMD)的方法，所述方法包括通过眼部注射将药物组合物施用到受试者的AMD患眼中，其中所述组合物包含与启动子可操作地连接的编码可溶性CD59(sCD59)蛋白质的核酸，其中编码sCD59的所述核酸被封装到递送载体中，并且其中所述施用导致所述AMD患眼的细胞表达和分泌所述sCD59蛋白质，并且所述表达导致所述AMD患眼中受AMD影响的细胞的治疗。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述AMD是地图样萎缩(GA)。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述眼部注射是玻璃体内注射。

4.根据权利要求2所述的方法，其中所...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.一种用于治疗受试者的年龄相关性黄斑变性(amd)的方法，所述方法包括通过眼部注射将药物组合物施用到受试者的amd患眼中，其中所述组合物包含与启动子可操作地连接的编码可溶性cd59(scd59)蛋白质的核酸，其中编码scd59的所述核酸被封装到递送载体中，并且其中所述施用导致所述amd患眼的细胞表达和分泌所述scd59蛋白质，并且所述表达导致所述amd患眼中受amd影响的细胞的治疗。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述amd是地图样萎缩(ga)。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述眼部注射是玻璃体内注射。

4.根据权利要求2所述的方法，其中所述玻璃体内注射是单次注射。

5.根据权利要求1所述的方法，其中所述递送载体是腺伴随病毒(aav)载体。

6.根据权利要求4所述的方法，其中所述aav载体是aav2。

7.根据权利要求1所述的方法，其中所述启动子是cag启动子。

8.根据权利要求1所述的方法，其中所述药物组合物包含选自约3.56×1010个dna酶抗性颗粒(drp)、约1.071×1011个drp、约3.56×1011个drp和约1.07×1012个drp的一个剂量的病毒颗粒。

9.一种调节受试者的补体活性障碍的方法，所述方法包括使所述受试者的受影响细胞与药物组合物接触，所述药物组合物包含载体，所述载体携带引起重组工程化人可溶性cd59(scd59)蛋白质在所述受影响细胞中表达的与启动子序列可操作地连接的编码所述蛋白质的核苷酸序列，其中所述scd59蛋白质包含至少一个突变，所述至少一个突变导致糖基磷脂酰肌醇(gpi)锚定结构域的功能丧失，导致膜靶向丧失，并且与所述接触前观察到的异常量的生理指标相比，在所述接触之后观察到所述补体活性障碍的生理指标，其中与所述接触前相比，所述接触之后的降低是所述受影响细胞被治疗的阳性指示。...

【专利技术属性】
技术研发人员：A·罗杰斯，
申请(专利权)人：詹森生物科技公司，
类型：发明
国别省市：