能够以纳摩尔浓度在细胞内递送的线粒体特异性肽及其用途制造技术

技术编号:41998537 阅读:32 留言:0更新日期:2024-07-12 12:22
本发明专利技术涉及在低浓度下具有细胞穿透能力和强线粒体靶向性质的肽及其医学用途。本发明专利技术的肽或其二聚体在伴随线粒体功能障碍的疾病和肝脏疾病的预防或治疗中非常有用。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

本公开内容涉及具有细胞穿透能力和强线粒体靶向性质二者的肽及其医学用途。本申请要求基于2021年10月13日提交的韩国专利申请第10-2021-0135826号、2021年12月9日提交的韩国专利申请第10-2021-0176133号、2022年1月3日提交的韩国专利申请第10-2022-0000562号和2022年10月13日提交的韩国专利申请第10-2022-0131798号的优先权,其全部公开内容通过引用并入本文。


技术介绍

1、线粒体是一种重要的细胞器,其产生细胞存活所必需的大部分atp。由线粒体dna损伤、环境或外部影响等引起的线粒体功能障碍是多种内在线粒体疾病以及几乎所有退行性疾病的原因。线粒体功能障碍的主要原因之一是嵴结构的损耗,这是由心磷脂(cardiolipin,cl)的缺乏或氧化引起的,心磷脂是一种包含多不饱和脂肪酸且以高密度(~20%)分布在线粒体内膜中的磷脂。cl包含两个磷酸基团,通过提供与功能性膜蛋白的多个电荷-电荷相互作用而在atp产生中发挥重要作用。与线粒体内膜(innermitochondrial membrane,imm)中本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种用于预防或治疗伴随线粒体功能障碍的疾病的药物组合物,所述药物组合物包含肽或其二聚体作为活性成分,所述肽包含由式1表示的单体:

2.根据权利要求1所述的药物组合物,其中所述伴随线粒体功能障碍的疾病选自由以下组成的组:线粒体肌病、MELAS(线粒体脑病、乳酸性酸中毒和卒中样发作)综合征、Charcot-Marie-Tooth病(CMT)、Leber遗传性视神经病、Pearson综合征、Leigh综合征、Friedreich共济失调和Barth综合征。

3.一种用于预防或治疗肝脏疾病的药物组合物,所述药物组合物包含肽或其二聚体作为活性成分,所述肽包含由式1表示的...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.一种用于预防或治疗伴随线粒体功能障碍的疾病的药物组合物,所述药物组合物包含肽或其二聚体作为活性成分,所述肽包含由式1表示的单体:

2.根据权利要求1所述的药物组合物,其中所述伴随线粒体功能障碍的疾病选自由以下组成的组:线粒体肌病、melas(线粒体脑病、乳酸性酸中毒和卒中样发作)综合征、charcot-marie-tooth病(cmt)、leber遗传性视神经病、pearson综合征、leigh综合征、friedreich共济失调和barth综合征。

3.一种用于预防或治疗肝脏疾病的药物组合物,所述药物组合物包含肽或其二聚体作为活性成分,所述肽包含由式1表示的单体:

4.根据权利要求3所述的药物组合物,其中,所述肝脏疾病选自由急性肝衰竭、急性肝损伤、肝硬化和肝炎组成的组。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的药物组合物,其中,x1、x4、x5和x8各自独立地是亮氨酸(l)、异亮氨酸(i)、苯丙氨酸(f)、酪氨酸(y)、缬氨酸(v)、正缬氨酸(norv)、色氨酸(w)、戊基甘氨酸(pg)、新戊基甘氨酸(npg)、丙氨酸(a)或环己基丙氨酸(cha)。

6.根据权利要求5所述的药物组合物,其中,x1、x4、x5和x8各自独立地是亮氨酸(l)、苯丙氨酸(f)、酪氨酸(y)或环己基丙氨酸(cha)。

7.根据权利要求6所述的药物组合物,其中,x1、x4、x5和x8中的一个或多个各自独立地是环己基丙氨酸(cha)。

8.根据权利要求1至4中任一项所述的药物组合物,其中,x3、x6、x7和x10各自独立地是精氨酸(r)、赖氨酸(k)、高精氨酸(hr)、去甲精氨酸(norr)、组氨酸(h)、鸟氨酸(o)、二氨基丁酸(dab)或二氨基丙酸(dap)。

9.根据权利要求8所述的药物组合物,其中,x3、x6、x7和x10各自独立地是精氨酸(r)、赖氨酸(k)、高精氨酸(hr)、去甲精氨酸(norr)或组氨酸(h)。

10.根据权利要求1至4中任一项所述的药物组合物,其中,x2和x9各自独立地是半胱氨酸(c)、高半胱氨酸(hcy)、青霉胺(pen)、硒代半胱氨酸(u)或亮氨酸(l),前提条件是x2和x9不同时是亮氨酸(l)。

11.根据权利要求10所述的药物组合物,其中,x2和x9各自独立地是半胱氨酸(c)、高半胱氨酸(hcy)或青霉胺(pen)...

【专利技术属性】
技术研发人员:俞载勋崔允华
申请(专利权)人:坎普疗法有限公司
类型:发明
国别省市:

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