System.ArgumentOutOfRangeException: 索引和长度必须引用该字符串内的位置。 参数名: length 在 System.String.Substring(Int32 startIndex, Int32 length) 在 zhuanliShow.Bind() Nrxn3激动剂在制备预防或治疗NASH及相关疾病的药物中的应用制造技术_技高网

Nrxn3激动剂在制备预防或治疗NASH及相关疾病的药物中的应用制造技术

技术编号:41246965 阅读:2 留言:0更新日期:2024-05-09 23:57
本发明专利技术公开了在NASH小鼠的PVN过表达NRXN3可以改善小鼠高脂高糖高胆固醇饮食所增加的体重且与进食量无关,还可以改善NASH小鼠的AST,ALT,LDL,TC,以及糖耐量。还可以改善NASH小鼠的肝脏形态,肝重以及肝脏TG含量。以上均提示Nrxn3激动剂可以预防或治疗NASH及相关疾病。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及nrxn3激动剂在制备预防或治疗nash及相关疾病的药物中的应用。


技术介绍

1、随着肥胖、代谢综合征、2型糖尿病的流行,非酒精性脂肪性肝病(nafld)的患病率和发病率不断攀升。nafld于1980年首次被发现,其组织学分类为:非酒精性肝脂肪变(单纯性脂肪肝)、非酒精性脂肪性肝炎(nonalcoholic steatohepatitis,nash)及相关性肝硬化。其中非酒精性脂肪性肝炎(nash)又称代谢性脂肪性肝炎,是病理变化与酒精性肝炎相似但无过量饮酒史的临床综合征,好发于中年特别是超重肥胖个体。非酒精性脂肪性肝炎与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病、高脂血症等代谢紊乱关系密切,其主要特征为肝细胞大泡性脂肪变伴肝细胞损伤和炎症,被公认为是导致肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌(hcc)的潜在致死性疾病。目前临床上仍没有获批用于治疗nash伴肝纤维化的标准药物。对于nash患者,首推的治疗方式仍然是通过调整饮食和加强锻炼进行的行为纠正治疗。因此确定nash的分子机制,从而寻找一种长期有效的、通过调节体内基因表达而控制nash的方法即基因治疗一直是医学科研人员们努力的目标和方向。

2、腺相关病毒(adeno-associated viruses,aav)是用于基因传递与表达的常用载体,具有安全性好、免疫原性低、表达稳定等优点,在基因治疗中逐步得到应用。腺相关病毒在基因治疗领域的发展势头日益强劲,越来越多的临床试验将其用于各种治疗。截至目前,fda批准的基于aav的基因疗法包括sparktherapeutics的luxturna和avexis的zolgensma,分别用于治疗遗传性视网膜疾病和脊髓性肌肉萎缩。而基因过表达就是将目的基因的编码区克隆到相应的工具病毒载体上,导入细胞使基因实现大量转录和翻译,从而实现目的基因的过表达。


技术实现思路

1、本专利技术的目的是提供nrxn3激动剂在制备预防或治疗nash及相关疾病的药物中的应用。

2、其中nash相关疾病包括代谢综合征,nrxn3激动剂可以对代谢综合征中肥胖与胰岛素抵抗进行治疗。

3、优选的,所述nrxn3激动剂为paav-hsyn-nrxn3病毒。

4、优选的,所述nrxn3激动剂通过注射的方式给药。

5、本专利技术公开了一种预防或治疗nash及相关疾病的药物,其有效成分为nrxn3激动剂。

6、优选的,所述nrxn3激动剂为paav-hsyn-nrxn3病毒。

7、本专利技术公开了在nash小鼠的pvn过表达nrxn3可以改善小鼠因高脂高糖高胆固醇饮食所增加的体重且与进食量无关,还可以改善nash小鼠的ast,alt,ldl,tc以及糖耐量。还可以改善nash小鼠的肝脏形态,肝重以及肝脏tg含量。以上均提示nrxn3激动剂可以预防或治疗nash及相关疾病。

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【技术保护点】

1.Nrxn3激动剂在制备预防或治疗NASH及相关疾病的药物中的应用。

2.根据权利要求1所述的应用,其特征在于NASH相关疾病是指代谢综合征。

3.根据权利要求1或2所述的应用,其特征在于:所述Nrxn3激动剂为pAAV-hSyn-NRXN3病毒。

4.根据权利要求3所述的应用,其特征在于:所述Nrxn3激动剂通过注射的方式给药。

5.一种预防或治疗NASH及相关疾病的药物,其特征在于其有效成分为Nrxn3激动剂。

6.根据权利要求5所述的药物,其特征在于所述Nrxn3激动剂为pAAV-hSyn-NRXN3病毒。

【技术特征摘要】

1.nrxn3激动剂在制备预防或治疗nash及相关疾病的药物中的应用。

2.根据权利要求1所述的应用,其特征在于nash相关疾病是指代谢综合征。

3.根据权利要求1或2所述的应用,其特征在于:所述nrxn3激动剂为paav-hsyn-nrxn3病毒。

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【专利技术属性】
技术研发人员:孙伟黄婉琳李鹏孔祥清
申请(专利权)人:江苏省人民医院南京医科大学第一附属医院
类型:发明
国别省市:

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