一种增强基因表达的启动子制造技术

本公开涉及一种新型启动子多核苷酸。此外，本公开还涉及包含本公开中所述的多核苷酸在驱使基因转录表达的核酸构建体、载体、病毒颗粒和组合物，以及在制备用于治疗相关疾病的基因疗法中的用途。

【技术实现步骤摘要】

本公开属于生物医学领域，尤其涉及到一种新型启动子的多核苷酸。此外，本公开还涉及包含本公开中所述的多核苷酸在驱使基因转录表达的核酸构建体、载体、病毒颗粒和组合物，以及在制备用于治疗相关疾病的基因疗法中的用途。

技术介绍

1、肝豆状核变性（wilson disease，wd）是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，主要影响肝脏、神经系统和其他组织。该疾病的根本原因是位于第13号染色体上的 atp7b基因突变，导致atp7b蛋白功能异常。 atp7b基因编码一种p型铜转运atp酶，主要在肝细胞中表达，用于铜离子的跨膜转运。atp7b蛋白功能异常导致肝细胞减少铜排泄到胆汁中，导致肝脏和其他组织中铜离子的积累。在异常铜代谢下，铜蓝蛋白无法结合足够的铜离子，导致额外的溶血性贫血等症状。atp7b具有基本的p型atp酶结构，包括一个复杂的细胞质n-末端尾部，其中具有六个独立折叠的约70 个氨基酸长的铜离子响应元件（cres），以及一个由八个跨膜结构域形成的铜离子跨膜通道。 >

2、基因治疗本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种多核苷酸，其中所述多核苷酸选自由SEQ ID NO：5、SEQ ID NO：7、SEQ ID NO：6、SEQ ID NO：1、SEQ ID NO：9、SEQ ID NO：2、SEQ ID NO：4、SEQ ID NO：3、SEQ ID NO：12、SEQID NO：13、SEQ ID NO：8、或SEQ ID NO：11组成的组的核酸序列所示。

2.一种核酸构建体，其包含：

3.一种载体，其包含如权利要求1所述的多核苷酸或如权利要求2所述的核酸构建体。

4.如权利要求3所述的载体，其中所述载体是病毒载体。

5.如权利要求4所述的载...

【技术特征摘要】

1.一种多核苷酸，其中所述多核苷酸选自由seq id no：5、seq id no：7、seq id no：6、seq id no：1、seq id no：9、seq id no：2、seq id no：4、seq id no：3、seq id no：12、seqid no：13、seq id no：8、或seq id no：11组成的组的核酸序列所示。

2.一种核酸构建体，其包含：

3.一种载体，其包含如权利要求1所述的多核苷酸或如权利要求2所述的核酸构建体。

4.如权利要求3所述的载体，其中所述载体是病毒载体。

5.如权利要求4所述的载体，其中所述病毒载体是腺相关病毒（aav）载体、腺病毒载体、或慢病毒载体。

6.一种aav颗粒，其包含权利要...

【专利技术属性】
技术研发人员：陈意雄，林卿，彭毓哲，
申请(专利权)人：上海凌医生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：