用于mRNA递送的可电离脂质、脂质纳米颗粒和其制备方法技术

技术编号:41014383 阅读:33 留言:0更新日期:2024-04-18 21:51
提供了包括可电离脂质的组合物。还提供了形成脂质纳米颗粒的组合物,其中所述组合物包括可电离脂质、辅助脂质、固醇和PEG化的脂质偶联物。还提供了制造可电离脂质的方法。可电离脂质可以包括2AEOAP2、2AEOAP4、2AELAP2、2AELAP4、脂质16A、脂质16B、脂质16C、脂质16B和脂质20B。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

本专利技术通常涉及可电离脂质、脂质纳米颗粒以及制造和使用可电离脂质、脂质纳米颗粒的方法。


技术介绍

1、生物活性物质靶向递送领域的主要挑战之一是它们的不稳定性和低的细胞穿透潜力,以及它们对酶降解的易感性。这给利用核酸分子、特别是rna分子的疗法的开发带来了挑战。

2、在这方面,基于脂质的纳米颗粒组合物,例如dna/阳离子脂质体复合物(lipoplexes)和脂质体,已被用作生物活性物质的包装载体,以允许运输到细胞和/或细胞内隔室中。这些基于脂质的纳米颗粒组合物通常包括不同脂质的混合物,例如可电离脂质、辅助脂质、结构脂质(例如固醇或胆固醇)和脂质偶联物。

3、新兴的临床疗法,特别是基于核酸的疫苗,需要药物递送系统,诸如脂质纳米颗粒,其可以包封和递送各种货物(cargo)分子。因此,需要开发新的脂质和/或纳米颗粒以更好地提供治疗。


技术实现思路

0、专利技术概述

1、在一个实施方案中,提供了包含至少一种根据式(i)的可电离脂质或其药学上可接受的盐的组合物,其中a)r1独立地选自本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种组合物,其包含至少一种根据式(I)的可电离脂质,

2.权利要求1所述的组合物,其中所述可电离脂质选自:

3.一种组合物,其包含至少一种根据式(II)的可电离脂质,

4.权利要求3所述的组合物,其中所述可电离脂质选自:

5.一种组合物,其包含至少一种具有以下结构的可电离脂质:

6.权利要求1至5中的任一项所述的组合物,其还包含:

7.权利要求6所述的组合物,其中所述可电离脂质选自:2AEOAP2、2AEOAP4、2AELAP2、2AELAP4、脂质16A、脂质16B、脂质16C、脂质16B和脂质20B。

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【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.一种组合物,其包含至少一种根据式(i)的可电离脂质,

2.权利要求1所述的组合物,其中所述可电离脂质选自:

3.一种组合物,其包含至少一种根据式(ii)的可电离脂质,

4.权利要求3所述的组合物,其中所述可电离脂质选自:

5.一种组合物,其包含至少一种具有以下结构的可电离脂质:

6.权利要求1至5中的任一项所述的组合物,其还包含:

7.权利要求6所述的组合物,其中所述可电离脂质选自:2aeoap2、2aeoap4、2aelap2、2aelap4、脂质16a、脂质16b、脂质16c、脂质16b和脂质20b。

8.权利要求6所述的组合物,其中所述辅助脂质选自:1,2-二硬脂酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(dspc)、1,2-二棕榈酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(dppc)、1,2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(dope)、1,2-二油酰基-sn-甘油-3-磷脂酰胆碱(dopc)、1,2-二棕榈酰基-sn-甘油-3-磷酸乙...

【专利技术属性】
技术研发人员:李柱烨V·斯里拉姆
申请(专利权)人:辛辛那提大学
类型:发明
国别省市:

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