【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及一种治疗遗传性智力与认知功能障碍性疾病的药物的应用，特别涉及一种治疗脆性x染色体综合征的药物的应用，属于药物应用。
技术介绍
1、脆性x染色体综合征(又称martin-bell综合征)是由于在人体内x染色体形成过程中脆性x智力低下基因(fmr1)的突变所导致。在x染色体的一段dna中，由于遗传的关系有时会发生改变，一种为完全改变，另一种为dna过度甲基化。如果这两种改变的程度较小，那么患者在临床表现方面可以没有特殊的症状或者只有轻微的症状。反之，如果这两种改变的程度较大，就可能出现如下所述的脆性x综合征的种种症状，例如认知障碍、语言障碍等。
2、脆性x染色体综合征(fragile x syndrome,fxs)不仅是一种常见的遗传性智力与认知功能障碍性疾病，而且是引起自闭症谱系障碍最常见的单基因缺陷性疾病，主要表现为智力障碍、社交互动障碍与认知障碍等，极大地影响了患者的行为能力与生活质量，迫切需要有效的临床治疗方案。
3、fxs疾病的发生主要是由于x染色体上脆性x智力低下基因(fmr1)突变，导致脆性x智力低下蛋白(fmrp)的功能缺失所引起。人们对脆性x染色体综合征的病因的研究有可能成为解析自闭症成因的有效途径之一，但是该疾病背后的确切病因机制仍然未被阐明。
4、目前临床上对fxb的有效治疗方法欠缺，而且大多数的fxs治疗方法都是基于其某个特定的症状进行，这往往导致缺少足够的对照实验来证明这些方法的有效性。现有的能最大限度地发挥治疗效果的方法是通过精神药理学干预与其他支持性策略
5、治疗fxs最常用的药物是兴奋剂，但这些药物的功效及其副作用也是因人而异。虽然兴奋剂针对患有fxs的年幼男性的多动症、冲动和注意力不集中的症状有效，但对患有fxs的成年男性疗效却较低。
6、尽管现在已然开展系列针对促代谢型谷氨酸受体(metabotropic glutamatereceptor 5，mglur5)、糖原合成酶激酶-3(glycogen synthase kinase-3β，gsk-3β)和γ－氨基丁酸(γ-aminobutyric acid，gaba)受体的药物研究，但是这种单一药物的治疗效果只在动物实验有明显结果，而在临床实验中效果并不明显。单一药物治疗的研究结果说明动物实验与临床试验之间存在差距，提示现有的单一药物的治疗策略未达到临床治疗的需求。另外还使用选择性血清素再摄取抑制剂(selective serotonin reuptakeinhibitors，ssris)作为治疗与fxs相关的情绪障碍、焦虑和强迫行为的药物，该类药物在缓解社交焦虑、发脾气和攻击性方面等行为中具有疗效；此外，还使用抗精神病药物治疗fxs，但是抗精神病药物相关的副作用如体重增加、糖尿病、恶心、便秘和迟发性运动障碍等导致效果差。非典型抗精神病药也被用于治疗自伤、攻击性行为和自闭症，虽然非典型抗精神病药物阿立哌唑(aripiprazole)在情绪稳定、注意力和学习成绩方面有所改善，但其应在低剂量下使用，以避免高剂量引起的躁动，而且其产生的副作用也不容小觑。
7、fxs是近年来引起高度重视的一种单基因遗传疾病，发病率仅次于唐氏综合征的遗传性智力低下疾病。fxs导致的智力障碍给患者及其家人带来了生理及心理的巨大痛苦，漫长的病程给家庭和社会带来了沉重的负担。迄今为止，依然缺乏有效的治疗药物可以治愈或者缓解该疾病患者的主要不良症状。因此，探索脆性x染色体综合征的病因机制并开发新的治疗药物迫在眉睫。
8、研究fmrp缺失后导致异常表达的基因和蛋白，并考察相关靶点异常表达对神经元在结构，形态和功能的具体影响，可以为综合治疗fxs寻找新的药物干预靶点提供积极的临床应用价值和深刻的社会意义。
9、专利技术人探索了从豆科植物野葛或甘葛藤的块根中提取得到的异黄酮葛根素治疗fxs，研究其对体内神经干细胞增殖、分化的影响；体外新生神经元树突复杂度的影响以及认知功能调控等，研究结果表明对fxb治疗效果显著。
10、葛根素现代临床多用治疗于冠心病、心绞痛等疾病，目前也有证据表明，葛根素减轻脑缺血、糖尿病的症状、促进神经发生、抑制氧化应激、减轻炎症反应等。葛根素可以通过减少氧化、炎症对ad模型小鼠的学习记忆障碍起保护作用；葛根素还可以促进帕金森病动物模型多巴胺产生细胞的增殖和分化，增加pd小鼠的自发活动和行走距离；葛根素还可以通过激活pi3k/akt1/gsk-3β信号通路保护海马免受缺血再灌注损伤损伤。但是目前葛根素在治疗fxs上的应用尚未见报道。
技术实现思路
1、本专利技术的首要目的是针对上述现有治疗fxb的药物存在的技术的问题，提供葛根素(pr)治疗遗传性智力与认知功能障碍性疾病的性能和功效，尤其是针对脆性x染色体综合征治疗的新应用，提供葛根素新的药用用途。
2、为实现上述目的，本专利技术一方面提供葛根素在制备治疗遗传性智力与认知功能障碍性疾病的药物中的应用。
3、其中，所述遗传性智力与认知功能障碍性疾病为孤独症、脆性x染色体综合征或与相关神经发育障碍性疾病认知功能障碍，优选为脆性x染色体综合征。
4、特别是，所述药物由葛根素和药学上可接受的载体组成。
5、所述葛根素纯度≥60％，优选为超过90％，进一步优选为超过95％。
6、所述药学上可接受的载体通常被认可用于这一目的且作为药剂的非活性成分。有关药学上可接受的载体的汇编可以在《药物赋形剂手册》(handbook of pharmaceuticalexcipients，第2版，由a.wade和p.j.weller编辑；american pharmaceutical association出版，washington and the pharmaceutical press，london，1994)等工具书中找到。
7、本专利技术中所述的葛根素在用于治疗脆性x染色体综合征时，可以单独使用，也可以通过含有葛根素的药物组合物的形式使用。
8、本专利技术所述药物通过胃肠道给药或/和非胃肠道给药途径给药。
9、所述的非胃肠道给药途径选自注射给药、呼吸道给药、皮肤给药、粘膜给药或腔道给药。
10、非胃肠道给药制剂选自注射剂、喷雾剂、气雾剂、贴剂等；胃肠道给药制剂选自片剂、胶囊剂、散剂、颗粒剂、丸剂、溶液剂、乳剂或糖浆剂等。
11、本专利技术提供以葛根素为活性成分，用于治疗脆性x染色体综合征的药物和相应的药物剂型。
12、其中，所述药物以口服制剂、注射剂或局部给药制剂形式存在。
13、特别是，所述口服制剂包括片剂、胶囊剂、丸剂、散剂、颗粒剂、糖浆剂或溶液剂；所述注射剂包括注射液剂型或注射用冻干粉针剂型；局部给药制剂包括霜剂、软膏剂、喷雾剂、气雾剂或贴剂。
14、其中，所述药物制剂是以所述葛根素为本文档来自技高网...
【技术保护点】
1.一种葛根素在制备治疗遗传性智力与认知功能障碍性疾病的药物或保健品或食品中的应用。
2.如权利要求1所述的应用，其特征是，所述遗传性智力与认知功能障碍性疾病为孤独症、脆性X染色体综合征或与相关神经发育障碍性疾病认知功能障碍，优选为脆性X染色体综合征。
3.如权利要求1或2所述的应用，其特征是，所述药物由葛根素和药学上可接受的载体组成。
4.如权利要求1或2所述的应用，其特征是，所述药物是通过胃肠道给药或/和非胃肠道给药途径给药。
5.如权利要求1或2所述的应用，其特征是，所述药物以口服制剂、注射剂或局部给药制剂形式存在。
6.如权利要求5所述的应用，其特征是，所述口服制剂包括片剂、胶囊剂、丸剂、散剂、颗粒剂、糖浆剂或溶液剂；所述注射剂包括注射液剂型或注射用冻干粉针剂型；局部给药制剂包括霜剂、软膏剂、喷雾剂、气雾剂或贴剂。
7.如权利要求1或2所述的应用，其特征是，所述葛根素的纯度超过60％。
【技术特征摘要】
1.一种葛根素在制备治疗遗传性智力与认知功能障碍性疾病的药物或保健品或食品中的应用。
2.如权利要求1所述的应用，其特征是，所述遗传性智力与认知功能障碍性疾病为孤独症、脆性x染色体综合征或与相关神经发育障碍性疾病认知功能障碍，优选为脆性x染色体综合征。
3.如权利要求1或2所述的应用，其特征是，所述药物由葛根素和药学上可接受的载体组成。
4.如权利要求1或2所述的应用，其特征是，所述药物是通过胃肠道...
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