【技术实现步骤摘要】
本申请属于基因编辑领域，具体涉及一种arrna及其应用。
技术介绍
1、rna编辑，即在rna水平的编辑。rna编辑（rna editing）是新发现的在mrna水平上遗传信息改变的过程。研究证明，mrna中个别碱基的取代和加减，造成mrna的碱基序列与它的基因的碱基序列不一致，使其仍能参与翻译，所有这一系列的改变不是发生在基因水平上，也不是发生在拼接水平上，而是发生在成熟的mrna水平上。
2、相比于dna编辑，rna编辑最大优势在于rna具备很短的生命周期。因此，rna修饰具备可回复性，更为安全。尤其是面临转录本可变剪接发生异常而造成的相关疾病时，dna编辑无法奏效，只能通过rna编辑进行治疗。因此，在许多领域内rna编辑是dna编辑的补充手段，在特定领域rna编辑则具有不可比拟的巨大优势。
3、人源细胞内存在一类蛋白adar（adenosine deaminases acting on rna），能够对腺苷酸（adenosine）进行脱氨反应，变成次黄嘌呤核苷酸（inosine），即腺苷酸到次黄嘌呤核苷酸（a-to-i）。在翻译过程中，i被视为g（guanosine），因此adar具备a-g的编辑能力。由于i会被识别为g，因此a-to-i rna编辑在不改变基因组序列的情况下，时空特异性地增加了转录组和蛋白组的多样性。由此引申发展的rna编辑技术作为治疗遗传性疾病的基因疗法具有巨大的前景。目前，adar作为一种细胞内源的rna脱氨酶已经被广泛应用于rna碱基编辑。
4、基于adar的rn
5、但传统技术中基于adar的rna编辑存在编辑效率低的问题。
技术实现思路
1、基于此，本申请一实施例提供一种arrna及其应用，采用该arrna具有较高的编辑效率。
2、本申请一方面提供一种arrna，所述arrna包括与靶rna序列相同的区域以及与靶rna序列互补的区域，所述与靶rna序列相同区域包括一个或多个；每一个所述与靶rna序列相同的区域的上游和下游均设有所述与靶rna序列互补的区域。
3、且所述与靶rna相同的区域的长度为4bp~6bp，两段相邻的所述与靶rna序列相同的区域之间的间隔长度为24bp~26bp。
4、在其中一个实施例中，所述arrna的长度为120bp~200bp。
5、在其中一个实施例中，所述arrna的长度为120bp、150bp或200bp。
6、在其中一个实施例中，所述靶rna为mrna前体。
7、本申请还提供所述的arrna在制备基于rna编辑的药物中的应用。
8、本申请另一方面提供包含所述的arrna的构建体或递送体。
9、本申请还提供一种宿主细胞，其包含所述的arrna、或所述的构建体或递送体。
10、本申请另一方面提供一种治疗遗传性疾病的药物，其有效成分包括所述的arrna。
11、在其中一个实施例中，所述arrna包括通过腺病毒或慢病毒构建的递送体。
12、本申请还提供所述的治疗遗传性疾病的药物在治疗遗传性疾病中的应用。
13、本申请提供一种arrna，该arrna包括与靶rna序列相同的区域以及与靶rna序列互补的区域，与靶rna序列相同的区域位于与靶rna序列互补的区域之间，通过特定的设计能够与将arrna与靶标rna序列形成loop环结构，将adar固定在编辑窗口范围内，由此来提高adar介导的rna编辑的编辑效率。同时，本申请还有利于加强工程化adar介导的环状rna用于治疗和探索性转化研究的前景。
本文档来自技高网...【技术保护点】
1.一种arRNA，其特征在于，所述arRNA包括与靶RNA序列相同的区域以及与靶RNA序列互补的区域；
2.根据权利要求1所述的arRNA，其特征在于，所述arRNA的长度为120bp~200bp。
3.根据权利要求1所述的arRNA，其特征在于，所述arRNA的长度为120bp、150bp或200bp。
4.根据权利要求1所述的arRNA，其特征在于，所述靶RNA为mRNA前体。
5.权利要求1~4任一项所述的arRNA在制备基于RNA编辑的药物中的应用。
6.包含权利要求1~4任一项所述的arRNA的构建体或递送体。
7.一种宿主细胞，其包含1~4任一项所述的arRNA、或包含权利要求6所述的构建体或递送体。
8.一种治疗遗传性疾病的药物，其特征在于，其有效成分包括权利要求1~4任一项所述的arRNA。
9.根据权利要求8所述的治疗遗传性疾病的药物，其特征在于，所述arRNA包括通过腺病毒或慢病毒构建的递送体。
10.权利要求8~9任一项所述的治疗遗传性疾病的药物在治
...【技术特征摘要】
1.一种arrna，其特征在于，所述arrna包括与靶rna序列相同的区域以及与靶rna序列互补的区域；
2.根据权利要求1所述的arrna，其特征在于，所述arrna的长度为120bp~200bp。
3.根据权利要求1所述的arrna，其特征在于，所述arrna的长度为120bp、150bp或200bp。
4.根据权利要求1所述的arrna，其特征在于，所述靶rna为mrna前体。
5.权利要求1~4任一项所述的arrna在制备基于rna编辑的药物中的应...
【专利技术属性】
技术研发人员：张天镭，彭梓妍，谷峰，李卓，欧阳密，卜继承，林戈，
申请(专利权)人：中信湘雅生殖与遗传专科医院有限公司，
类型：发明
国别省市：
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