【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、年龄相关神经肌肉功能障碍是若干种主要疾病病状的基础，包含肌肉减少症和肌肉失用性萎缩。这两种病状均涉及肌肉和神经系统中的能量代谢受损以及肌肉质量的损失。对这些病状的满意治疗应当解决两种致病因素，即能量代谢缺陷和肌肉蛋白质损失。
2、用于治疗目的的尿苷口服递送受限于其低生物利用度，在人类和小鼠两者中的生物利用度为大约7％。已经发现，尿苷的酯前药可提高其生物利用度，但仅一种2',3',5,-三-o-乙酰尿苷(或尿苷三乙酸酯)被发现足以递送用于一些临床目的的足够尿苷。口服尿苷三乙酸酯的生物利用度已被测量为大约50％(ashour 1996)。
技术实现思路
1、本专利技术提供了化合物5'-o-酮亮氨酰-2',3'-二-o-乙酰尿苷，其也被称为2',3'-二-o-乙酰基-5'-o-(α-酮异己酰基)尿苷。本专利技术还提供了一种组合物，其包括治疗有效量的酮亮氨酸化合物和尿苷前药的组合。
2、本专利技术提供了用于治疗或预防肌肉减少症(以及其它肌肉萎缩病状，如恶病质)、肌力减少症(病理性肌肉力量减弱)、运动不耐症(运动期间的耐力病理性降低)和肌肉失用性萎缩的组合物、化合物和方法。还涵盖与肌肉萎缩和运动不耐症的高风险相关的病状，所述病状包含慢性肾病、慢性阻塞性肺病(copd)和慢性心力衰竭。具体地，提供了递送治疗量的尿苷和酮亮氨酸两者的组合物和化合物。
【技术保护点】
1.一种化合物，5'-O-酮亮氨酰-2',3'-二-O-乙酰尿苷。
2.一种治疗哺乳动物受试者的以肌肉力量减弱或肌肉瘦体质量减少为特征的病症的方法，所述方法包括向所述受试者施用对治疗所述病症有效的量的根据权利要求1所述的化合物。
3.根据权利要求2所述的方法，其中所述病症选自由以下组成的组：肌肉萎缩病状；肌力减少症；肌肉失用性萎缩；以及与慢性肾病、慢性阻塞性肺病和慢性心力衰竭相关的肌肉萎缩和运动耐量。
4.根据权利要求3所述的方法，其中所述肌肉萎缩病状选自由肌肉减少症和恶病质组成的组。
5.根据权利要求2至4中任一项所述的方法，其中所述受试者是人类受试者。
6.一种药物组合物，其包括治疗有效量的口服生物可利用尿苷前药和酮亮氨酸化合物。
7.根据权利要求6所述的药物组合物，其中所述尿苷前药是尿苷三乙酸酯。
8.根据权利要求6所述的药物组合物，其中所述酮亮氨酸化合物选自由以下组成的组：5'-O-酮亮氨酰-2',3'-二-O-乙酰尿苷；酮亮氨酸以及其治疗有效的盐。
9.一种治疗哺乳动物受试者
10.根据权利要求9所述的方法，其中所述受试者是人类受试者。
11.根据权利要求9所述的方法，其中所述病症选自由以下组成的组：肌肉萎缩病状；肌力减少症；肌肉失用性萎缩；以及与慢性肾病、慢性阻塞性肺病和慢性心力衰竭相关的肌肉萎缩和运动耐量。
12.根据权利要求11所述的方法，其中所述肌肉萎缩病状选自由肌肉减少症和恶病质组成的组。
13.根据权利要求11或12所述的方法，其中所述受试者是人类受试者。
...【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种化合物，5'-o-酮亮氨酰-2',3'-二-o-乙酰尿苷。
2.一种治疗哺乳动物受试者的以肌肉力量减弱或肌肉瘦体质量减少为特征的病症的方法，所述方法包括向所述受试者施用对治疗所述病症有效的量的根据权利要求1所述的化合物。
3.根据权利要求2所述的方法，其中所述病症选自由以下组成的组：肌肉萎缩病状；肌力减少症；肌肉失用性萎缩；以及与慢性肾病、慢性阻塞性肺病和慢性心力衰竭相关的肌肉萎缩和运动耐量。
4.根据权利要求3所述的方法，其中所述肌肉萎缩病状选自由肌肉减少症和恶病质组成的组。
5.根据权利要求2至4中任一项所述的方法，其中所述受试者是人类受试者。
6.一种药物组合物，其包括治疗有效量的口服生物可利用尿苷前药和酮亮氨酸化合物。
7.根据权利要求6所述的药物组合物，其中所述尿苷前药是尿苷三乙酸酯。...
【专利技术属性】
技术研发人员：R·W·范布斯特尔，D·M·辛普森，R·A·加西亚加西亚，
申请(专利权)人：制药五有限责任公司，
类型：发明
国别省市：
还没有人留言评论。发表了对其他浏览者有用的留言会获得科技券。